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一紙“辦法”讓細胞治療回到“魏則西時代”?——危言聳聽
發布時間:2019-4-10 16:40:24 作者: 來源:科技日報,國家衛生健康委



3月29日,國家衛生健康委發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)》(征求意見稿),將醫療機構作為細胞(以下均為非生殖細胞)治療研究、制備、轉化的責任主體,細胞治療臨床研究和應用可以在備案后進行,并允許轉化應用階段收費。征求意見稿的出臺讓一些媒體驚呼:“魏則西時代又回來了嗎?”

2015年,“魏則西事件”后,我國全面整頓叫停了細胞治療的臨床應用。隨著2017年美國藥監部門批準2個細胞治療產品上市,細胞治療又一次成為醫藥科技創新的熱點。

“備案后即可進行細胞治療臨床研究”“轉化應用可收費”……這些第一眼有著“違和感”的規則讓此次新規被認為是對醫療機構“放水”,可能再現魏則西事件發生時細胞治療行業的亂象。真是這樣嗎?


“備案”就是“放水”?實則是“高精尖式”規范管理


“發布這些言論的媒體和業內人士并沒有認真閱讀征求意見稿。”北京醫院生物治療中心主任馬潔回應科技日報記者時表示:辦法對備案的醫療機構要求明確,需要符合6條要求,除必須是三級甲等醫療機構外,還要承擔過省級以上體細胞治療研究項目、有依據國家規范制備細胞的能力等。

“不要一看備案制就以為是放松管理。”馬潔說,事實上符合如此高要求的醫療機構并不多,如果該征求意見稿正式出臺,現在打著“臨床研究”旗號實則進行變相收費開展的臨床治療將“偃旗息鼓”。

據介紹,按照目前臨床研究管理政策,原則上細胞治療臨床研究通過醫院倫理委員會審批即可進行。這使得一些不具備細胞治療研發核心能力的機構、企業在進行低端、重復的臨床研究,很難取得有創新性的研究進展。相關人士表示,頂尖醫學機構的研究更具原創性、創新力,尤其是細胞治療領域,無論是基礎研究還是應用研究,都需要學術上、醫術上、人才、設備上等具備一定的實力才能勝任。因此,符合條件的機構是極少數。

國家衛生健康委同時發布的征求意見稿解讀中寫道:對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見,符合條件的可繼續開展研究。也就是說,不符合條件的醫療機構將不能開展細胞治療臨床研究,只有符合標準的高精尖式醫療機構才能夠開展細胞治療研究及轉化。可見,“備案制”的實質是“高精尖式”從嚴規范管理。


影響企業研發?動態目錄管理確保“錯位發展”


還有一些企業擔心,醫療機構可以以轉化應用的形式收治患者,那么已經花重金進行的細胞治療藥品研發,會不會被“搶”了市場?

事實上,國家衛生健康委將對細胞治療的轉化應用項目實行目錄管理,與產業化發展前景明確的細胞治療產品錯位發展。“一旦企業研發產品獲得藥監部門臨床批件或藥證,同類細胞治療項目將從轉化應用目錄中移除,為獲批上市的細胞治療產品讓路。”馬潔表示。

據介紹,目錄管理是動態的,會依據產業層面的細胞治療進展進行調整,推動錯位發展。最終實現“兩條腿走路”,互不牽絆。如果醫療機構的臨床研究很成熟到了產業化階段,被市場認可,也可由企業參與轉化,推動上市。而由企業主導研發的體細胞治療產品,仍舊按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。


出臺符合國情的辦法,不照搬國外


目前,國外已經獲批上市的細胞治療產品價格不菲。以諾華首個細胞治療產品定價47.5萬美元。而其后續將上市的新基因療法定價400萬到500萬美元。

“單一以企業為主導進行研發,即便攻克了疑難重癥,也很難及時惠及百姓。”馬潔說,我國人口基數大、醫療體系也與國外有著很大的差別,因此不能完全照搬美歐模式,國家衛生健康委此次征求意見的管理辦法也是借鑒了日本和我國臺灣地區的雙軌管理模式,既允許細胞治療按照產品向藥監部門申請上市,也允許部分細胞治療項目在醫療機構有監管地開展臨床研究和轉化應用。細胞治療的臨床價值被逐步認可,讓我國的患者盡早享受到醫學科學發展的紅利,必須有符合國情的管理辦法,做到既促進發展又保證安全有效,同時還要“擠掉”商業化的巨額贏利空間。


據介紹,目前該辦法仍在征求意見階段,相關細節仍在進一步討論中。


(科技日報北京4月3日電,記者 張佳星) 






體細胞治療臨床研究和轉化應用

管理辦法(試行)解讀


一、制定《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)》的背景是什么?

    近年來,隨著衛生健康科技快速發展,細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望,并在美歐日等發達經濟體以多種方式開始進入臨床應用,我國醫療機構也開展了大量臨床研究,患者希望接受高質量細胞治療的呼聲日益增高。為滿足臨床需求,規范并加快細胞治療科學發展,國家衛生健康委組織起草了本管理辦法,對體細胞臨床研究進行備案管理,并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。

二、本管理辦法與干細胞臨床研究管理辦法的關系是什么?

體細胞的科學定義包括干細胞,原國家衛生計生委會同原食品藥品監管總局于2015年出臺了《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》,有效地規范和推動了我國干細胞治療臨床研究工作,按照本管理辦法“第三十一條,有專門管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”,干細胞臨床研究等有關工作仍然按照《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》的規定執行。

三、管理辦法的適用范圍是什么?

    本管理辦法第三條規定“本辦法適用于由醫療機構研發、制備并在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理,與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。

四、開展體細胞治療如何進行備案?

按照本管理辦法有關規定,開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案,醫療機構進行首次機構備案時,須同時提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨床研究項目時,只需提交臨床研究項目備案材料。醫療機構所開展的體細胞治療臨床研究項目結束后,在取得安全性、有效性等證據的基礎上,可以進行轉化應用備案,在該醫療機構將體細胞臨床研究項目轉入轉化應用。

醫療機構應當在備案信息系統登記并上傳相關材料掃描件,同時將紙質件提交省級衛生健康行政部門。省級衛生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內完成形式審核提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個月內組織體細胞治療專家委員會進行評估,向社會公示完成備案的醫療機構及臨床研究或轉化應用項目清單,接受社會監督。經查不符合備案條件的,可整改后再次提交備案材料,整改期不少于6個月。

五、正在開展的體細胞治療臨床研究項目如何備案?

適用本辦法管理正在開展體細胞治療臨床研究的醫療機構,應當在本辦法發布之日起30個工作日內履行備案程序。國家衛生健康委組織專家進行督導檢查,對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見,符合條件的可繼續開展研究。

六、體細胞臨床研究進入轉化應用的總體要求是什么?

    在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上,總結形成針對某種疾病(適應證)的治療方案和技術標準(包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等)。

通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案后,可以在開展臨床研究的醫療機構進入轉化應用。

七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉化應用的過程監管?

國家衛生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查,并將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門做好本轄區醫療機構開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的日常監督管理,每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開展體細胞臨床研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的,省級衛生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用項目,整改期不少于6個月,并將有關情況報告國家衛生健康委;存在第二十九條規定情形的,國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用,予以通報批評,并按照有關法律法規的規定進行處理。

八、體細胞治療臨床研究和轉化應用是否可以收費?

    體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用,由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》(發改價格〔20161431號)有關要求,向當地省級價格主管部門提出收費申請。

 

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